科学家招募 18 人进行基因治疗试验，希望治疗听觉神经病

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热搜大全 2023-10-12

IT 之家 10 月 12 日消息，世界首例治疗某种耳聋的基因疗法试验已经启动，这可能预示着听力损失治疗领域的一场革命。

图源 CDC

这项试验由耳外科医生 Manohar Bance 教授领导，目前计划招募最多 18 名来自英国、西班牙和美国的儿童，有望治疗听觉神经病（auditory neuropathy），这是一种由听觉编码异常所造成的听觉障碍。

参与者将接受为期五年的监测，以评估他们的听力是否有所改善，初步结果预计将于明年二月公布。

Bance 来自剑桥大学医院 NHS 基金会信托基金会，他认为 NHS 去年决定开始资助听力损失基因检测，这对于推动基因疗法的发展、" 改变整个格局 " 至关重要。

IT 之家注：听觉神经病是可能是由于某个基因（OTOF 基因）变异导致的，该基因产生一种称为 otoferlin 的蛋白质。这种蛋白质通常允许耳朵内的毛细胞与听觉神经进行交流。

OTOF 基因的突变可以通过基因检测来识别。然而，Bance 表示，在对新生儿进行潜在听力问题筛查时，这种情况经常被忽视。

目前治疗这种疾病的标准疗法是植入人工耳蜗，但它们也有局限性。它们无法过滤复杂听力环境中的背景噪音，在多人讲话场景下，通常会导致难以参与群组对话。

Bence 估计，美国和五个欧洲国家（英国、德国、法国、西班牙和意大利）约有 20,000 人因 OTOF 突变而患有听神经病变，这凸显了成功治疗的潜在意义。

新的基因疗法旨在使用经过修改的非致病性病毒，传输新的基因来替补有缺陷的 OTOF 基因，它将在全身麻醉下通过注射到内部。

他指出，已经有使用基因疗法治疗其他疾病的先例，并引用了 Zolgensma，这是一种获得许可的治疗幼儿脊髓性肌萎缩症的药物，也是一种正在开发的治疗失明的药物。

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